Nova terapija za uređivanje gena može popraviti ljudsku kožu

Naučnici sa Univerziteta Britanske Kolumbije u Kanadi i Berlinskog instituta za zdravstvena istraživanja u Njemačkoj sarađivali su na razvoju nove terapije za uređivanje gena koja se može direktno koristiti za popravku ljudske kože - koristeći CRISPR tehnologiju u kombinaciji s "transportnim vozilima" nanočestica za preciznu korekciju patogenih genskih mutacija. Očekuje se da će ovo postignuće otvoriti nove puteve liječenja za različite genetske bolesti kože, od rijetkih bolesti do uobičajenih stanja kao što je ekcem. Relevantno istraživanje objavljeno je u najnovijem broju časopisa Cell Stem Cell.

Ova terapija je usmjerena na autosomno recesivnu nasljednu ihtiozu (ARCI). Ovo je rijetka nasljedna bolest kože koja se javlja pri rođenju, sa stopom incidencije od oko jedan na 100 000. Pacijentova koža je izrazito suha i ljuskava, praćena kroničnom upalom i visokim rizikom od infekcije. Trenutno ne postoji lijek i pacijent se doživotno oslanja na simptomatsko liječenje.

Istraživanja su pokazala da nova metoda može uspješno popraviti najčešće genetske defekte koji uzrokuju ARCI u modelima napravljenim od prave ljudske kože i vratiti do 30% normalne funkcije kože. Prethodne studije su pokazale da je ovaj nivo dovoljan za postizanje značajnih kliničkih poboljšanja. Što je još važnije, direktno se bavi osnovnim uzrokom bolesti, a jedan tretman može donijeti dugotrajne-terapijske efekte.

CRISPR i druge tehnologije za uređivanje gena donose novu nadu mnogim bolestima koje su se nekada smatrale 'nerješivim'. Unatoč brzom razvoju, njegova primjena na koži se dugo suočavala s izazovima: kao prva tjelesna barijera, koža prirodno blokira strane tvari, što otežava prodiranje većih bioloških lijekova.

U tu svrhu, tim je inovativno koristio lipidne nanočestice kao "transportna vozila" za prijenos alata za uređivanje gena u ćelije. Prvo koriste klinički odobrene lasere kako bi stvorili bezbolne pore mikrometarske veličine na površini kože, pomažući nanočesticama da glatko prelaze barijere i dođu do dubokih matičnih ćelija kože. Jednom postavljen, uređivač gena precizno ispravlja pogrešan DNK i budi sposobnost samopopravke kože.

Tim je naveo da ova platformska tehnologija ima široku primjenu i da se može brzo prilagoditi drugim genetskim kožnim bolestima.